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Para que serve o medicamento mais caro do mundo?

9 Janeiro 2023
Sandra M. Pinto

Saiba mais já de seguida.

Hemgenix recebeu recentemente a aprovação da agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos.

Consiste numa terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.

A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o preço da dose única do tratamento em US$ 3,5 milhões nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o remédio mais caro do mundo.

A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.

As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX.

Até agora, essas pessoas precisavam de receber injeções de fator IX, geralmente durante várias por semana.

A nova terapia consiste num vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.

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