Hemgenix recebeu recentemente a aprovação da agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos.
Consiste numa terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.
A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o preço da dose única do tratamento em US$ 3,5 milhões nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o remédio mais caro do mundo.
A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.
As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX.
Até agora, essas pessoas precisavam de receber injeções de fator IX, geralmente durante várias por semana.
A nova terapia consiste num vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.
