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Anemia de Fanconi: doença rara que causa predisposição para o cancro

13 Dezembro 2024
Forever Young

Um novo estudo publicado por cientistas espanhóis conseguiu iluminar um novo horizonte para as crianças que sofrem da patologia.

Um ensaio clínico liderado por investigadores espanhóis e que já dura há mais de 20 anos demonstrou a eficácia de uma terapia genética no combate a uma das piores formas de anemia , a de Fanconi, uma doença rara e complexa caracterizada pela perda progressiva de células no sangue e uma alta predisposição par o cancro.

Os resultados da pesquisa, durante a qual um grupo de pacientes foi acompanhado durante os últimos sete anos , foram publicados na revista Lancet .

A anemia de Fanconi é uma doença complexa que geralmente se manifesta em idade pediátrica e que afeta as próprias células-tronco da medula óssea, informou o Instituto de Saúde Carlos III onde «destacou que se caracteriza pela perda progressiva de células sanguíneas , que frequentemente resulta em infeções graves, astenia e hemorragias, um processo conhecido como insuficiência da medula óssea».

Os investigadores recordaram que nenhum dos estudos clínicos realizados até à data concluiu que a terapia genética era eficaz no combate a esta doença complexa.

Neste novo trabalho, a equipa de investigação espanhola demonstrou em pacientes com esta forma de anemia que, mesmo na ausência de condicionamento com quimioterapia , a autotransfusão de células estaminais “hematopoiéticas” corrigidas do defeito genético facilita o aumento progressivo das células corrigidas na maior parte dos doentes.