Um ensaio clínico liderado por investigadores espanhóis e que já dura há mais de 20 anos demonstrou a eficácia de uma terapia genética no combate a uma das piores formas de anemia , a de Fanconi, uma doença rara e complexa caracterizada pela perda progressiva de células no sangue e uma alta predisposição par o cancro.
Os resultados da pesquisa, durante a qual um grupo de pacientes foi acompanhado durante os últimos sete anos , foram publicados na revista Lancet .
A anemia de Fanconi é uma doença complexa que geralmente se manifesta em idade pediátrica e que afeta as próprias células-tronco da medula óssea, informou o Instituto de Saúde Carlos III onde «destacou que se caracteriza pela perda progressiva de células sanguíneas , que frequentemente resulta em infeções graves, astenia e hemorragias, um processo conhecido como insuficiência da medula óssea».
Os investigadores recordaram que nenhum dos estudos clínicos realizados até à data concluiu que a terapia genética era eficaz no combate a esta doença complexa.
Neste novo trabalho, a equipa de investigação espanhola demonstrou em pacientes com esta forma de anemia que, mesmo na ausência de condicionamento com quimioterapia , a autotransfusão de células estaminais “hematopoiéticas” corrigidas do defeito genético facilita o aumento progressivo das células corrigidas na maior parte dos doentes.
